Вернуться в Healio

Предстоящие рыночные катализаторы в первом квартале 2019 года

Потенциальные катализаторы в первом квартале 2019 года включают решение об утверждении в США препарата iclaprim (разработанный Motif Bio) для лечения острых бактериальных инфекций кожи и кожных структур (ABSSSI), а также предварительные результаты ResVax (разработанный Novavax) для респираторных заболеваний. синцитиальный вирус (RSV) и NanoFlu (разработанный Novavax) для сезонного гриппа.

iclaprim от Motif Bio, ингибитор микробной дигидрофолатредуктазы (DHFR), вводимый внутривенно, нацелен на грамположительные бактерии и в настоящее время проходит приоритетную проверку FDA для ABSSSI с Законом о плате за рецептурные препараты (PDUFA) от 13 февраля 2019 г. Новое Применение препарата (NDA) для иклаприма, который является оптимизированным аналогом одобренного препарата триметоприма, подтверждается результатами двух идентичных основных исследований, известных как REVIVE-1 и REVIVE-2. В обоих исследованиях иклаприм продемонстрировал не меньшую эффективность с 10% запасом по сравнению с активным препаратом сравнения, ванкомицином, как по раннему клиническому ответу (48–72 ч после начала приема), так и по клиническому излечению через 7–14 дней после отмены исследуемого препарата.Кроме того, в REVIVE-1 и REVIVE-2 у 60,4% и 54,6%, соответственно, пациентов, получавших иклаприм, наблюдалось разрешение или близкое к разрешению в конце терапии, по сравнению с 58,3% и 55,4% пациентов, получавших ванкомицин при анализе предварительно заданная вторичная конечная точка. Получив квалифицированный препарат против инфекционных заболеваний (QIDP) и получив статус ускоренного доступа, iclaprim, вероятно, будет одобрен для ABSSSI и поможет удовлетворить неудовлетворенную потребность в новых антибиотиках, активных против грамположительных бактерий, таких как метициллин-устойчивый Staphylococcus aureus (MRSA) .

Novavax ожидает предварительных данных промежуточного анализа эффективности от фазы III Подготовка испытания ResVax, рекомбинантной вакцины против RSV F с наночастицами, в первом квартале 2019 года. Это испытание является новаторской стратегией иммунизации беременных женщин с целью защиты их детей от RSV в первые несколько месяцев жизни. В декабре 2017 года компания Novavax провела информационный анализ, связанный с профилактикой значимой с медицинской точки зрения RSV-положительной инфекции нижних дыхательных путей в подгруппе из 1300 младенцев из исследования Prepare.Этот анализ позволил Novavax сделать вывод, что потенциальная наблюдаемая эффективность вакцины в этой подгруппе находится в диапазоне 45–100%. Предыдущие данные основного исследования фазы III Resolve с участием пожилых людей показали, что неадъювантный состав ResVax не соответствовал заранее заданным первичным или вторичным целям эффективности, и основные результаты исследования фазы III Prepare, в котором используется состав с квасцовым адъювантом. , будет иметь огромное значение для демонстрации эффективности ResVax.Если Novavax будет одобрен для иммунизации матерей, он сможет выйти на огромный рынок RSV, поскольку в настоящее время нет одобренных вакцин против RSV, о чем свидетельствует его ускоренное назначение FDA.

Результаты фазы II испытания NanoFlu у пожилых людей в сравнении с текущим стандартом лечения (Fluzone HD) также ожидаются в первом квартале 2019 года. NanoFlu – это вакцина против сезонного гриппа на основе наночастиц, созданная с или без Matrix M- 1 адъювант. В качестве рекомбинантной вакцины на основе клеток NanoFlu обладает потенциальным преимуществом по сравнению с нынешним стандартом ухода за пожилыми людьми, Fluzone HD на основе яиц, поскольку в процессе производства снижается вероятность антигенных мутаций, которые могут привести к нарушению защиты. против циркулирующих штаммов.В исследовании фазы I / II с участием пожилых людей NanoFlu продемонстрировал значительно более высокие ответы антител к ингибированию гемагглютинации (HAI) против группы вакцинно-гомологичных и исторически продвинутых штаммов вируса гриппа, чем Fluzone HD. Хотя иммуногенность не обязательно будет означать усиление защиты в будущих исследованиях, данные предполагают, что NanoFlu может удерживать конкурентоспособный профиль в насыщенном сегменте рынка.

Информация об авторе

Принадлежность

1. Sagient Research Systems, компания Informa, Сан-Диего, Калифорния, США

   Khang Hoang

Автор для переписки

Для корреспонденции Ханг Хоанг.

Этические декларации

Конкурирующие интересы

Автор заявляет об отсутствии конкурирующих финансовых интересов.

Об этой статье

Цитируйте эту статью

Hoang, K. Предстоящие рыночные катализаторы в первом квартале 2019 года. Nat Rev Drug Discov 18, 9 (2019). https://doi.org/10.1038/nrd.2018.223

Скачать цитату

Поделиться этой статьей

Все, с кем вы поделитесь следующей ссылкой, смогут прочитать это содержимое:

Извините, ссылка для совместного использования в настоящее время недоступно для этой статьи.

Предоставлено инициативой по обмену контентом Springer Nature SharedIt

Novavax по связям с инвесторами – пресс-релизы и заявления

Novavax достигает значительного рубежа в зачислении в фазу 3 подготовки (TM) испытаний своей вакцины против RSV F.

Исследование Prepare оценивает эффективность вакцины Novavax ‘RSV F для младенцев посредством иммунизации матерей

Набор ~ 4600 участников позволяет начать промежуточный анализ эффективности

ГАЙТЕРСБУРГ, Md., 7 мая 2018 г. (ГЛОБАЛЬНАЯ ИНФОРМАЦИЯ) – Novavax, Inc. (Nasdaq: NVAX) объявила сегодня о достижении важной вехи в клинических испытаниях фазы 3 Prepare ™ своей вакцины с рекомбинантными наночастицами белка F респираторно-синцитиального вируса (вакцина RSV F). ) для младенцев посредством иммунизации матерей. Набор достиг примерно 4600 участников, из которых не менее 3000 получили вакцину RSV F.

Prepare – это глобальное ключевое клиническое испытание фазы 3 вакцины RSV F на здоровых беременных женщинах в третьем триместре, начатое в декабре 2015 года. Основная цель исследования Prepare – определить эффективность иммунизации матерей вакциной RSV F против медицинской значимой RSV-положительной инфекции нижних дыхательных путей (LRTI) у младенцев в течение как минимум первых 90 дней жизни и вплоть до первых дней жизни. шесть месяцев жизни.

«Достижение этой цели регистрации для испытания Prepare является важной вехой в развитии нашей франшизы против RSV F Vaccine», – сказал Стэнли С. Эрк, президент и генеральный директор Novavax, Inc.«RSV остается неотложной глобальной неудовлетворенной медицинской потребностью из-за смертности и заболеваемости, связанной с RSV-заболеванием у младенцев, а также из-за отсутствия вакцины для предотвращения этого заболевания. Мы с нетерпением ждем завершения промежуточного анализа исследования Prepare, поскольку это следующий шаг на пути к подаче маркетинговых заявок в США и Европе на первую в истории вакцину против RSV ».

Novavax начнет предварительный предварительный анализ эффективности для исследования Prepare после того, как последний ребенок, родившийся у примерно 4600 женщин, участвовавших в исследовании, будет прослежен в течение шести месяцев. Novavax планирует представить промежуточные данные в первом квартале 2019 года. При условии успешных результатов промежуточного анализа, испытание будет завершено без дальнейшей регистрации, и Novavax подаст заявку на лицензию на биологические препараты (BLA) в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). и заявка на получение регистрационного удостоверения (MAA) в Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) к первому кварталу 2020 года. С обозначением Fast Track, ранее предоставленным FDA, вакцина Novavax RSV F потенциально может иметь право на приоритетное рассмотрение BLA, которое сокращает стандартный обзор FDA на четыре месяца.

В декабре 2017 г. компания Novavax провела информационный анализ, связанный с профилактикой значимых с медицинской точки зрения РСВ-положительных ИДПТ в подгруппе из 1300 младенцев из исследования Prepare. Этот анализ позволяет Novavax сделать вывод, что потенциальная наблюдаемая эффективность вакцины в этой подгруппе находится в диапазоне от 45% до 100% 1.

Исследование Prepare поддержано грантом в размере до 89,1 миллиона долларов от Фонда Билла и Мелинды Гейтс. Этот грант поддерживает деятельность по разработке, лицензированию продуктов и предварительную квалификацию Всемирной организации здравоохранения вакцины против RSV F.

О RSV

RSV является наиболее частой причиной инфекций нижних дыхательных путей и ведущей вирусной причиной тяжелых заболеваний нижних дыхательных путей у младенцев и детей раннего возраста во всем мире, с расчетными ежегодными коэффициентами инфицирования и смертности 64 миллиона и 160 000 соответственно2. RSV является основной причиной госпитализации младенцев3. Несмотря на индукцию постинфекционного иммунитета, повторное инфицирование и пожизненная восприимчивость к RSV являются обычным явлением. 4 В настоящее время нет одобренной вакцины против RSV.

О программе FDA Fast Track по разработке лекарств

Программа ускоренной разработки лекарств была учреждена в соответствии с Законом FDA о модернизации 1997 года. Обозначение ускоренной процедуры предназначено для продуктов, которые лечат серьезные или опасные для жизни заболевания или состояния и демонстрируют потенциал для удовлетворения неудовлетворенных медицинских потребностей в отношении таких заболеваний или состояний. условия. Программа предназначена для облегчения разработки и ускорения обзора лекарств для лечения серьезных и опасных для жизни состояний, чтобы одобренный продукт мог быстро попасть на рынок.В частности, назначение Fast Track облегчает встречи для обсуждения всех аспектов разработки в поддержку лицензирования и дает возможность представлять разделы BLA на постоянной основе по мере поступления данных, что позволяет FDA проверять модули BLA по мере их получения. вместо того, чтобы ждать полного представления BLA. Кроме того, приоритетный обзор (6-месячный обзор по сравнению со стандартным 10-месячным обзором) является потенциальным преимуществом, которое может быть доступно для вакцины Novavax против RSV F в будущем.

О компании Novavax

Novavax, Inc. – биотехнологическая компания, работающая на клинической стадии и стремящаяся поставлять новые продукты для предотвращения инфекционных заболеваний. Его кандидаты в вакцины против РСВ и наночастиц против гриппа являются наиболее продвинутыми клиническими программами Novavax и находятся в авангарде усилий Novavax по улучшению здоровья людей во всем мире. Для получения дополнительной информации посетите www.novavax.com.

Заявления прогнозного характера

Заявления в настоящем документе, касающиеся будущего Novavax и продолжающегося развития его вакцин и адъювантных продуктов, являются заявлениями прогнозного характера.Новавакс предупреждает, что эти прогнозные заявления подвержены многочисленным рискам и неопределенностям, которые могут привести к тому, что фактические результаты будут существенно отличаться от тех, которые выражены или подразумеваются в таких заявлениях. Эти риски и неопределенности включают риски и факторы неопределенности, указанные в разделе «Факторы риска» в годовом отчете Novavax по форме 10-K за год, закончившийся 31 декабря 2017 года, который был подан в Комиссию по ценным бумагам и биржам (SEC). Мы предостерегаем инвесторов не полагаться в значительной степени на заявления о перспективах, содержащиеся в этом пресс-релизе.Предлагаем вам ознакомиться с нашими документами в SEC, доступными на sec.gov, для обсуждения этих и других рисков и неопределенностей. Заявления о перспективах в этом пресс-релизе действительны только на дату этого документа, и мы не берем на себя никаких обязательств по обновлению или пересмотру каких-либо заявлений. Наш бизнес подвержен значительным рискам и неопределенностям, в том числе упомянутым выше. Инвесторы, потенциальные инвесторы и другие лица должны внимательно учитывать эти риски и неопределенности.

Контакты:

Инвесторы
Новавакс Эрика Трахан
Старший менеджер, инвесторы и связи с общественностью
[email protected]
240-268-2000

Westwicke Partners Джон Вулфорд
[email protected]
443-213-0506

MediaSam Brown Майк Бейер
[email protected]
312-961-2502

1 Предполагает рандомизацию 2: 1

2 https://www. niaid.nih.gov/diseases-conditions/respiratory-syncytial-virus-rsv

3 Лидер С.Pediatr Infect Dis J. 2002 июл; 21 (7): 629-32

4 пл. «Как иммунитет к респираторно-синцитиальному вирусу развивается в детстве, а у взрослых ухудшается». ScienceDaily. 21 апреля 2016 г. https://www.sciencedaily.com/releases/2016/04/160421145747.htm

Как RSV влияет на младенцев и детей раннего возраста

Что такое RSV?

RSV – это сокращение от респираторно-синцитиального (sin-SISH-uhl) вируса (RSV). Этот респираторный вирус обычно вызывает легкие, похожие на простуду симптомы у детей старшего возраста и взрослых, но может привести к более серьезным проблемам у младенцев и маленьких детей.

RSV является наиболее частой причиной инфекций нижних дыхательных путей у детей младше 1 года. Большинство детей заражаются RSV хотя бы один раз в возрасте до 2 лет.

В какие месяцы чаще всего возникает RSV?

Вспышки RSV наиболее распространены с октября или ноября по апрель или май, с пиком в январе и феврале. Дети (и взрослые) могут заразиться RSV более одного раза в сезон. Однако повторные инфекции обычно менее серьезны, чем первая. Однако в последнее время в некоторых частях страны число случаев заболевания растет, и эксперты полагают, что это связано с тем, что многие дети не подверглись воздействию RSV, как обычно, из-за пандемии COVID-19.Эксперты говорят, что у этих детей могут быть более серьезные симптомы, если они все-таки заразятся вирусом.

Как распространяется RSV?

RSV легко распространяется через капли в воздухе или при контакте с загрязненной поверхностью. Ребенок может заразиться RSV, когда инфицированный человек чихает или кашляет поблизости, или при прикосновении к зараженной поверхности, например, игрушке, а затем засовывает пальцы в рот, нос или глаза или рядом с ними.

Вирус может жить на твердых поверхностях, таких как дверные ручки, столешницы и игрушки, до шести часов, а на мягких поверхностях, таких как руки или ткани, в течение 30 минут и более.

Люди с RSV обычно заразны от трех до восьми дней.

Каковы симптомы RSV у ребенка?

Легкие симптомы RSV схожи с инфекциями верхних дыхательных путей, такими как простуда. В их числе:

• Насморк
• Кашель
• Лихорадка (не всегда)
• Застой
• Чихание
• Плохой аппетит
• Раздражительность и беспокойство
• Вялость

Может ли RSV стать более серьезным заболеванием?

Да.У детей RSV является наиболее частой причиной бронхиолита и пневмонии. По крайней мере у четверти детей появляются признаки одного из этих заболеваний легких, когда они впервые заражаются RSV.

• Бронхиолит вызывает набухание мелких дыхательных путей в легких и их наполнение слизью, ограничивая поток воздуха.
• Пневмония – инфекция одной или обеих сторон легких.

Симптомы бронхиолита и пневмонии включают:

• Свистящее дыхание
• Учащенное дыхание
• Затрудненное дыхание (раздувание ноздрей, кряхтение, покачивание головой или дергание между ребрами или нижней частью шеи во время дыхания)
• Чрезвычайная усталость
• Синеватые или серые губы и ногти (из-за пониженного содержания кислорода в кровоток)
• Лихорадка

Когда мне следует позвонить врачу?

Позвоните врачу, если у вашего ребенка симптомы простуды и:

• Есть какие-либо симптомы бронхиолита или пневмонии (см. «Может ли RSV стать более серьезным заболеванием?»)
• Моложе 3 месяцев
• Родился недоношенным и младше 2 лет
• В возрасте от 3 месяцев до 6 лет месяцев и у него температура 100 градусов по Фаренгейту или выше
• Возраст старше 6 месяцев и температура 103 градуса по Фаренгейту или выше
• Имеет проблемы с легкими или сердцем
• Имеет ослабленную иммунную систему

Признаки обезвоживания включают:

• Темная моча с резким запахом
• Более шести часов без мочеиспускания
• Вялость
• Сухость, пересохшие губы и рот
• Отсутствие слез во время слез
• Запавшие глаза
• Руки и ноги, которые кажутся холодными и выглядят пятнистыми
• Головокружение, головокружение или делирий
• Чрезмерная сонливость или суетливость

Подвержен ли мой ребенок более высокому риску развития более серьезной инфекции RSV?

Хотя большинство детей выздоравливают от RSV без каких-либо осложнений, некоторые из них подвергаются более высокому риску развития более серьезной инфекции, которая может потребовать лечения в больнице.

К детям группы повышенного риска относятся:

• Недоношенные
• Младенцы в возрасте 6 месяцев и младше
• Дети младше 2 лет с врожденными пороками сердца или хроническими заболеваниями легких
• Дети с ослабленной иммунной системой
• Дети с нервно-мышечными расстройствами (особенно те, у которых есть проблемы с глотанием или выделением слизи)

Как диагностируется RSV?

Во время визита в офис ваш педиатр обычно может диагностировать бронхиолит клинически, исходя из того, как ваш ребенок выглядит и как звучат его легкие.Некоторые врачи могут также диагностировать RSV с помощью быстрого теста RSV, который может дать результат примерно через 10 минут. (Это включает в себя отсасывание выделений из носа или мазок из носа вашего ребенка.) Если экспресс-тест на RSV невозможен, образец можно отправить в лабораторию для анализа.

Врач также проведет физический осмотр и может использовать пульсоксиметр для проверки уровня кислорода в крови вашего ребенка (с датчиком, безболезненно прикрепленным к пальцу руки или ноги), чтобы убедиться, что ваш ребенок получает достаточно кислорода.

Для проверки на пневмонию врач может назначить рентген грудной клетки, хотя обычно в этом нет необходимости.

Младенцам, которым исполнилось 3 месяца и которые в остальном здоровы, не нужно обращаться к врачу только для того, чтобы поставить точный диагноз RSV.

Как лечить RSV?

Как и от простуды, от RSV нет лекарства. Легкие симптомы могут просто исчезнуть сами по себе через неделю или две. Кашель может сохраняться. Симптомы обычно наиболее сильны в дни с третьего по пятый.

Если у вашего ребенка пневмония развивается в результате осложнения RSV, ему могут назначить антибиотики для лечения бактериальной инфекции.(Антибиотики сами по себе не помогут лечить RSV, потому что это вирус.)

По оценкам, от 1 до 3 процентов детей, инфицированных RSV, должны оставаться в больнице для получения кислородного лечения и внутривенного введения жидкостей. Большинство из них моложе 6 месяцев. Но в большинстве случаев дети остаются в больнице всего несколько дней и обычно полностью выздоравливают в течение двух недель.

Как я могу сделать моего ребенка с RSV более комфортным?

• Давайте много жидкости , чтобы ваш ребенок хорошо гидратировался.Если она кормит грудью, часто кормите грудью.
• Используйте физиологический раствор для носа (продается в аптеке без рецепта). Закапайте ему в нос несколько капель, чтобы избавиться от слизи. Посоветуйтесь со своим педиатром, чтобы определить, следует ли использовать шприц с грушей или назальный аспиратор для его отсасывания.
• Используйте испаритель холодного тумана для увлажнения дыхательных путей вашего ребенка, что облегчит ему дыхание. Следуйте инструкциям производителя, чтобы содержать его в чистоте, потому что он может распространять микробы по воздуху, если он грязный.
• Держите ребенка подальше от раздражающих паров , таких как сигаретный дым, пары свежей краски и древесный дым, которые могут затруднить дыхание. Воздействие табачного дыма подвергает ребенка более высокому риску заражения серьезной инфекцией RSV или другим респираторным вирусом.
• Дайте соответствующие возрасту дозы парацетамола или ибупрофена. Если вашему ребенку меньше 3 месяцев, посоветуйтесь с врачом, можно ли давать ребенку ацетаминофен для снятия дискомфорта.Когда ей исполнится 3 месяца, вы можете дать ей надлежащую дозу детского парацетамола. Когда ей исполнится как минимум 6 месяцев, вы можете дать ей надлежащую дозу детского парацетамола или ибупрофена (узнайте больше о разнице).
• Не давайте ребенку безрецептурное средство от простуды , если об этом не говорит врач. Эти средства могут показаться эффективными в краткосрочной перспективе, но они могут усугубить проблему и вызвать серьезные побочные эффекты.

Как я могу предотвратить RSV у моего ребенка?

Эти меры предосторожности могут помочь предотвратить респираторные инфекции, включая RSV.Это передовой опыт для всех семей, но он особенно важен, если ваш ребенок подвергается более высокому риску развития более серьезной инфекции RSV (см. «Имеет ли мой ребенок более высокий риск развития более серьезной инфекции?»).

• Часто мойте руки и руки ребенка. Напомните опекунам вашего ребенка, чтобы они тоже поступали осознанно. Дома попросите всех посетителей вымыть руки, прежде чем брать ребенка в руки.
• Избегайте скопления людей и больных.
• Очистите и продезинфицируйте поверхности и предметы, такие как дверные ручки и игрушки, к которым часто прикасаются.
• Держите ребенка подальше от табачного дыма и других раздражающих паров.
• Не делитесь и не позволяйте никому делиться с вашим ребенком посудой для еды или питья.
• При грудном вскармливании вырабатываются антитела, борющиеся с инфекциями.
• Начиная с 6-месячного возраста, обязательно делайте прививку от гриппа каждый год осенью или в начале зимы. Если ваш ребенок заболел гриппом и RSV, у него может быть более серьезная инфекция.
• Убедитесь, что взрослые вокруг вашего ребенка получили вакцину DTaP для защиты от коклюша.Если ваш ребенок заболел коклюшем и RSV, у него может быть более серьезная инфекция.
• Если ваш ребенок находится в группе высокого риска (см. «Существует ли у моего ребенка более высокий риск развития более серьезной инфекции?»), Подумайте о том, чтобы организовать уход на дому во время сезона RSV (обычно с октября или ноября по апрель или май, с пик в январе и феврале).
• Также для детей из группы высокого риска врач может назначить паливизумаб, ежемесячную инъекцию, которую делают осенью, зимой и весной для предотвращения RSV.

Является ли RSV серьезной проблемой для детей старшего возраста и взрослых?

RSV не так сильно беспокоит детей школьного возраста и взрослых, как младенцев и детей младшего возраста. Их иммунная система сильнее, а их дыхательные пути больше, и вероятность их возникновения из-за воспаления меньше. У большинства детей старшего возраста и взрослых с RSV просто инфекция верхних дыхательных путей, характеризующаяся кашлем.

Novavax достигла значительного рубежа зачисления в

• Подготовительное испытание оценивает эффективность вакцины Новавакс против RSV F для младенцев посредством иммунизации матерей
• Регистрация ~ 4600 участников позволяет начать промежуточный анализ эффективности 2019

GAITHERSBURG, Md., 7 мая 2018 г. (ГЛОБАЛЬНАЯ ИНФОРМАЦИЯ) – Компания Novavax, Inc. (Nasdaq: NVAX) объявила сегодня о достижении важной вехи в клинических испытаниях фазы 3 Prepare ™ своей вакцины с рекомбинантными наночастицами белка F респираторно-синцитиального вируса (вакцина RSV F). ) для младенцев посредством иммунизации матерей. Набор достиг примерно 4600 участников, из которых не менее 3000 получили вакцину RSV F.

Prepare – это глобальное ключевое клиническое испытание фазы 3 вакцины RSV F на здоровых беременных женщинах в третьем триместре, начатое в декабре 2015 года.Основная цель исследования Prepare – определить эффективность иммунизации матерей вакциной RSV F против медицинской значимой RSV-положительной инфекции нижних дыхательных путей (LRTI) у младенцев в течение как минимум первых 90 дней жизни и вплоть до первых дней жизни. шесть месяцев жизни.

«Достижение этой цели регистрации для испытания Prepare является важной вехой в развитии нашей франшизы против RSV F Vaccine», – сказал Стэнли С. Эрк, президент и генеральный директор Novavax, Inc.«RSV остается неотложной глобальной неудовлетворенной медицинской потребностью из-за смертности и заболеваемости, связанной с RSV-заболеванием у младенцев, а также из-за отсутствия вакцины для предотвращения этого заболевания. Мы с нетерпением ждем завершения промежуточного анализа исследования Prepare, поскольку это следующий шаг на пути к подаче маркетинговых заявок в США и Европе на первую в истории вакцину против RSV ».

Novavax инициирует предварительно определенный промежуточный анализ эффективности для исследования Prepare после того, как последний ребенок, родившийся у примерно 4600 женщин, включенных в исследование, будет прослежен в течение шести месяцев.Novavax планирует сообщить промежуточные данные в первом квартале 2019 года. При условии успешных результатов промежуточного анализа, испытание будет завершено без дальнейшей регистрации, и Novavax подаст заявку на лицензию на биологические препараты (BLA) в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). и заявка на получение регистрационного удостоверения (MAA) в Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) к первому кварталу 2020 года. С обозначением Fast Track, ранее предоставленным FDA, вакцина Novavax RSV F потенциально может иметь право на приоритетное рассмотрение BLA, которое сокращает стандартный обзор FDA на четыре месяца.

В декабре 2017 года компания Novavax провела информационный анализ, связанный с профилактикой значимых с медицинской точки зрения РСВ-положительных инфекций нижних дыхательных путей в подгруппе из 1300 младенцев, участвовавших в исследовании Prepare. Этот анализ позволяет Novavax сделать вывод, что потенциальная наблюдаемая эффективность вакцины в этой подгруппе находится в диапазоне от 45% до 100% ¹ .

Исследование Prepare поддержано грантом в размере до 89,1 миллиона долларов от Фонда Билла и Мелинды Гейтс. Этот грант поддерживает деятельность по разработке, лицензированию продуктов и предварительную квалификацию Всемирной организации здравоохранения вакцины против RSV F.

О RSV

RSV является наиболее частой причиной инфекций нижних дыхательных путей и ведущей вирусной причиной тяжелых заболеваний нижних дыхательных путей у младенцев и детей раннего возраста во всем мире, с оценками ежегодных показателей инфицирования и смертности от 64 миллионов до 160 000, соответственно. ² В США RSV является основной причиной госпитализации младенцев. ³ Несмотря на индукцию постинфекционного иммунитета, повторное инфицирование и пожизненная восприимчивость к RSV являются обычным явлением. ⁴ В настоящее время нет одобренной вакцины против RSV.

О программе FDA Fast Track по разработке лекарств

Программа Fast Track по разработке лекарств была учреждена в соответствии с Законом FDA о модернизации 1997 года. Обозначение Fast Track предназначено для продуктов, которые лечат серьезные или опасные для жизни заболевания или состояния, и которые демонстрируют возможность удовлетворения неудовлетворенных медицинских потребностей при таких заболеваниях или состояниях. Программа предназначена для облегчения разработки и ускорения обзора лекарств для лечения серьезных и опасных для жизни состояний, чтобы одобренный продукт мог быстро попасть на рынок.В частности, назначение Fast Track облегчает встречи для обсуждения всех аспектов разработки для поддержки лицензирования и дает возможность представлять разделы BLA на постоянной основе по мере поступления данных, что позволяет FDA проверять модули BLA по мере их получения. вместо того, чтобы ждать полного представления BLA. Кроме того, приоритетный обзор (6-месячный обзор по сравнению со стандартным 10-месячным обзором) является потенциальным преимуществом, которое может быть доступно для вакцины Novavax против RSV F в будущем.

О компании Novavax

Novavax, Inc. – биотехнологическая компания, работающая на клинической стадии, которая занимается поставкой новых продуктов для предотвращения инфекционных заболеваний. Его кандидаты в вакцины против РСВ и наночастиц против гриппа являются наиболее продвинутыми клиническими программами Novavax и находятся в авангарде усилий Novavax по улучшению здоровья людей во всем мире. Для получения дополнительной информации посетите www.novavax.com.

Заявления прогнозного характера

Заявления в настоящем документе, касающиеся будущего Novavax и текущих разработок его вакцин и адъювантных продуктов, являются прогнозными заявлениями.Новавакс предупреждает, что эти прогнозные заявления подвержены многочисленным рискам и неопределенностям, которые могут привести к тому, что фактические результаты будут существенно отличаться от тех, которые выражены или подразумеваются в таких заявлениях. Эти риски и неопределенности включают те, которые указаны под заголовком «Факторы риска» в Годовом отчете Novavax по форме 10-K за год, закончившийся 31 декабря 2017 года, который был подан в Комиссию по ценным бумагам и биржам (SEC). Мы предостерегаем инвесторов не полагаться в значительной степени на заявления о перспективах, содержащиеся в этом пресс-релизе.Предлагаем вам ознакомиться с нашими документами в SEC, доступными на sec.gov, для обсуждения этих и других рисков и неопределенностей. Заявления о перспективах в этом пресс-релизе действительны только на дату этого документа, и мы не берем на себя никаких обязательств по обновлению или пересмотру каких-либо заявлений. Наш бизнес подвержен значительным рискам и неопределенностям, в том числе упомянутым выше. Инвесторы, потенциальные инвесторы и другие лица должны внимательно учитывать эти риски и неопределенности.

Контактное лицо:

Инвесторы
Novavax
Эрика Трахан
Старший менеджер, инвесторы и связи с общественностью
[email protected]
240-268-2000

Westwicke Partners
Джон Вулфорд
john.woolford@west
443-213-0506

Медиа
Сэм Браун
Майк Бейер
[email protected]
312-961-2502

¹ Предполагается рандомизация 2: 1

² https www.niaid.nih.gov/diseases-conditions/respiratory-syncytial-virus-rsv

³ Leader S. Pediatr Infect Dis J. 2002 Jul; 21 (7): 629-32

⁴ PLOS. «Как иммунитет к респираторно-синцитиальному вирусу развивается в детстве, а у взрослых ухудшается». ScienceDaily. 21 апреля 2016 г. https://www.sciencedaily.com/releases/2016/04/160421145747.htm

Moderna сообщает финансовые результаты за первый квартал 2020 года и предоставляет обновления для бизнеса

Прогресс в создании вакцины против нового коронавируса (мРНК-1273) включает разрешение FDA для продолжения исследования фазы 2

Завершение протокола для фазы 3 исследования мРНК-1273, которое, как ожидается, начнется в начале лета 2020 года

Получено финансирование в размере до 483 миллионов долларов от BARDA для ускоренной разработки мРНК-1273

Начало стратегического сотрудничества с Lonza Ltd.производить до одного миллиарда доз мРНК-1273 в год

До 2,4 млрд долларов для инвестирования, включая денежные средства и инвестиции в размере 1,7 млрд долларов и до 0,7 млрд долларов в виде потенциально доступных грантов и премий; подтверждает прогноз на 2020 год, согласно которому чистые денежные средства, использованные в операционной деятельности и на приобретение основных средств, предположительно составят примерно 500 миллионов долларов

КЕМБРИДЖ, Массачусетс – (БИЗНЕС-ПРОВОД) – 7 мая 2020 г. Moderna, Inc. (Nasdaq: MRNA), биотехнологическая компания клинической стадии, впервые разработавшая терапевтические средства и вакцины на основе матричной РНК (мРНК) для создания нового поколения трансформирующих лекарств для пациентов, сегодня сообщила финансовые результаты и предоставила бизнес-обновления за первый квартал 2020 года и подчеркнул прогресс трубопровода.

«Неизбежное начало фазы 2 исследования – это важный шаг вперед, поскольку мы продолжаем продвигать клиническую разработку мРНК-1273, нашей вакцины-кандидата против SARS-CoV-2. С целью начать основное исследование фазы 3 мРНК-1273 в начале этого лета, Moderna в настоящее время готовится к потенциальному одобрению своего первого BLA уже в 2021 году. Мы ускоряем масштабирование производства, и наше партнерство с Lonza дает нам возможность производить и распространять как можно больше вакцинных доз мРНК-1273, если это окажется безопасным и эффективным », – сказал Стефан Бансел, главный исполнительный директор Moderna.«Мы также продолжаем продвигать наши разработки и инвестировать в наше будущее. Мы очень довольны решением Vertex, основанным на нашем доклиническом прогрессе, о расширении нашего стратегического сотрудничества в разработке технологии, позволяющей доставлять мРНК в легкие ».

Новые обновления и последние достижения включают:

Инфекционные болезни

• Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) завершило рассмотрение заявки компании на новый исследуемый препарат (IND) на вакцину-кандидат от нового коронавируса (SARS-CoV-2 или COVID-19) (мРНК-1273), что позволило ей перейти к фазе 2 исследования, которые, как ожидается, начнутся в ближайшее время; завершение протокола для фазы 3 исследования мРНК-1273, которое, как ожидается, начнется в начале лета 2020 г.
• Объявлены положительные промежуточные результаты исследования кандидата на вакцину против вируса Зика (мРНК-1893) фазы 1

Онкология

• Положительные данные группы монотерапии фазы 1/2 исследования OX40L (мРНК-2416) , представленные на виртуальном ежегодном собрании Американской ассоциации исследований рака (AACR)

Редкие болезни

• Из-за COVID-19 регистрация и запуск нового сайта приостановлены для клинических испытаний метилмалоновой ацидемии (MMA; мРНК-3704) и пропионовой ацидемии (PA; мРНК-3927).Во время паузы Компания вносит изменения, которые, по мнению Компании, в конечном итоге помогут ускорить клинические разработки.
• Учитывая текущие стратегические приоритеты, программа по борьбе с болезнью Фабри (мРНК-3630) прекращается.

Research Update

• В марте 2020 года, основываясь на многообещающих доклинических данных, полученных на сегодняшний день, Vertex Pharmaceuticals, Inc. продлила проведение первоначального плана исследования муковисцидоза (CF) еще на 18 месяцев, сделав дополнительный платеж Moderna
.

В настоящее время в портфеле Moderna 23 кандидата на разработку мРНК, 13 из которых находятся в клинических исследованиях.В рамках программы Moderna более 1900 участников приняли участие в клинических исследованиях. Обновленную информацию о компании можно найти на сайте www.modernatx.com/pipeline. Moderna и соавторы опубликовали более 45 рецензируемых статей.

Сводка основных моментов программы по модальностям

Основные параметры

Профилактические вакцины: Moderna разрабатывает вакцины против вирусных заболеваний там, где есть неудовлетворенные медицинские потребности, в том числе комплексные вакцины с множественными антигенами от распространенных заболеваний, а также вакцины от угроз для здоровья населения во всем мире.Глобальный портфель компании в области общественного здравоохранения сосредоточен на эпидемиях и пандемических заболеваниях, финансирование которых запрашивается у правительств и некоммерческих организаций.

Инфекции, передающиеся от матери ребенку

• Вакцина против цитомегаловируса (CMV) (мРНК-1647): В марте Moderna объявила о завершении набора для фазы 2 исследования подтверждения дозы мРНК-1647. Первый промежуточный анализ Фазы 2 ожидается в третьем квартале 2020 года.В настоящее время ведутся производство и планирование основного исследования фазы 3, которое предназначено для оценки эффективности мРНК-1647 против первичной ЦМВ-инфекции у женщин детородного возраста и, как ожидается, начнется в 2021 году. Moderna владеет коммерческими правами на мРНК-1647 во всем мире.

• Вакцина против вируса Зика (мРНК-1893): Когорты 10 мкг, 30 мкг и 100 мкг в фазе 1 исследования мРНК-1893 завершили набор. В апреле 2020 года компания Moderna объявила о положительных промежуточных данных фазы 1, показывающих, что уровни доз 10 мкг и 30 мкг мРНК-1893 вызвали нейтрализующий ответ антител как у участников, не инфицированных флавивирусом (серонегативных), так и у участников с ранее существовавшими антителами к флавивирусам (серопозитивными). после двухдозовой вакцинации с интервалом 28 дней.Уровни доз 10 мкг и 30 мкг в целом хорошо переносились, и не было никаких связанных с вакциной серьезных нежелательных явлений (SAE) или нежелательных явлений, представляющих особый интерес (AESI). Наиболее частой нежелательной реакцией была местная боль в месте инъекции. На профиль безопасности не повлияла ни вторая вакцинация, ни положительный исходный серостатический статус на флавивирус. мРНК-1893 разрабатывается в сотрудничестве с Управлением перспективных биомедицинских исследований и разработок США (BARDA) в офисе помощника секретаря по готовности и реагированию в U.S. Департамент здравоохранения и социальных служб. Moderna владеет коммерческими правами на мРНК-1893 во всем мире.

Вакцины против респираторных инфекций

• Вакцина против нового коронавируса (SARS-CoV-2) (мРНК-1273): Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) завершило рассмотрение заявки компании на новый исследуемый препарат (IND) в отношении своего нового коронавируса (SARS-CoV-2). или COVID-19) вакцина-кандидат (мРНК-1273), позволяющая перейти к фазе 2 исследования.Ожидается, что в ближайшее время начнется Фаза 2 исследования с 600 участниками. Компания завершает работу над протоколом исследования фазы 3, которое, как ожидается, начнется в начале лета 2020 года.

• Вакцина против метапневмовируса человека (hMPV) и парагриппа типа 3 (PIV3) (мРНК-1653): Из-за пандемии Компания ранее решила приостановить новый набор участников в текущее исследование hMPV / PIV3 (мРНК-1653), которое активно набирали серопозитивных педиатрических участников (в возрасте 12–36 месяцев).Компания намерена работать с соответствующим медицинским персоналом и персоналом на местах, чтобы определить, когда возобновить набор. Moderna владеет коммерческими правами на мРНК-1653 во всем мире.

• Вакцина против респираторно-синцитиального вируса (РСВ) для детей (мРНК-1345): мРНК-1345 представляет собой вакцину против РСВ у детей младшего возраста, кодирующую гликопротеин F до слияния, который вызывает превосходный нейтрализующий ответ антител по сравнению с состоянием после слияния. Компания намеревается объединить мРНК-1345 с мРНК-1653, своей вакциной против hMPV и PIV3, чтобы создать комбинированную вакцину против RSV, hMPV и PIV3.Нет одобренной вакцины против RSV. Moderna владеет коммерческими правами на комбинированную вакцину мРНК-1345 / мРНК-1653 во всем мире.

• Вакцина против RSV (мРНК-1172 или V172): Фаза 1 исследования мРНК-1172 под руководством Merck продолжается. Moderna передала Merck коммерческие права на мРНК-1172 во всем мире.

• Вакцина против гриппа H7N9 (мРНК-1851 ) : Обсуждения относительно финансирования программы Компании по вакцине против гриппа H7N9 путем утверждения продолжаются.

Вакцины против широко распространенных вирусных инфекций

• Вакцина против вируса Эпштейна-Барра (EBV) (mRNA-1189): mRNA-1189 представляет собой вакцину против EBV, содержащую пять мРНК, которые кодируют вирусные белки (gp350, gB, gp42, gH и gL) EBV. Подобно вакцине CMV Moderna (мРНК-1647), вирусные белки в мРНК-1189 экспрессируются в своей нативной мембраносвязанной форме для распознавания иммунной системой. Нет одобренной вакцины против ВЭБ. Moderna владеет коммерческими правами на мРНК-1189 во всем мире.

Системные секретируемые средства и терапевтические средства на клеточной поверхности: При этом способе мРНК доставляется системно для создания белков, которые либо секретируются, либо экспрессируются на поверхности клетки.

• Антитело против вируса чикунгунья (мРНК-1944): Moderna была уведомлена о том, что включение дополнительных субъектов в исследование мРНК-1944 фазы 1 было приостановлено сайтом из-за воздействия COVID-19. Moderna владеет коммерческими правами на мРНК-1944 во всем мире.

• IL-2 (мРНК-6231): мРНК-6231 представляет собой мРНК, кодирующую толеризирующий IL-2 длительного действия. Этот новый кандидат на аутоиммунное развитие предназначен для преимущественной активации и увеличения популяции регуляторных Т-клеток. Компания планирует провести фазу 1 исследования мРНК-6231 на здоровых взрослых добровольцах. мРНК-6231 использует тот же состав LNP, что и мРНК-1944. Фаза 1 исследования мРНК-6231 станет первой клинической демонстрацией подкожного введения этой технологии доставки.Moderna владеет коммерческими правами на мРНК-6231 во всем мире.

• PD-L1 (мРНК-6981): мРНК-6981 представляет собой мРНК, кодирующую PD-L1. Этот новый кандидат на аутоиммунное развитие разработан для увеличения экспрессии PD-L1 на миелоидных клетках на клеточной поверхности, чтобы обеспечить ко-ингибирующие сигналы для аутореактивных лимфоцитов. В качестве начального шага к устранению ряда аутоиммунных показаний Компания намеревается провести подтверждение концепции в Фазе 1 исследования мРНК-6981 при аутоиммунном гепатите 1 типа (АИГ), состоянии, которое включает воспаление печени и может привести к цирроз и печеночная недостаточность.мРНК-6981 использует тот же состав LNP, что и мРНК-1944. Moderna владеет коммерческими правами на мРНК-6981 во всем мире.

• Релаксин (AZD7970): В сотрудничестве с AstraZeneca, AZD7970 находится в стадии доклинической разработки для лечения сердечной недостаточности. В соответствии с условиями сотрудничества AstraZeneca будет спонсировать Фазу 1 исследования для оценки безопасности, переносимости и продолжительности системного воздействия протеина релаксин. Moderna разделяет мировые коммерческие права на AZD7970 с AstraZeneca.

• Болезнь Фабри (мРНК-3630): Учитывая текущие стратегические приоритеты, программа по болезни Фабри (мРНК-3630) прекращается.

• Публикация примечания: В апреле, в сотрудничестве с Детским исследовательским институтом Сиэтла, Moderna опубликовала доклинических данных в Molecular Therapy Nucleic Acids , показывающих, что введение мРНК, кодирующей белок фактора VIII (FVIII), привело к быстрому и пролонгированному развитию FVIII. экспрессия в мышиных моделях гемофилии A.Эта работа является частью исследования Moderna по изучению потенциала терапии мРНК при различных редких заболеваниях.

Исследовательские методы

Вакцины против рака: Эти программы направлены на стимуляцию иммунной системы пациента антигенами, полученными в результате опухолеспецифических мутаций, чтобы иммунная система могла вызвать более эффективный противоопухолевый ответ.

• Персонализированная вакцина против рака (PCV) (мРНК-4157): Рандомизированное исследование фазы 2, посвященное изучению дозы 1 мг мРНК-4157 в сочетании с пембролизумабом Merck (KEYTRUDA ^® ) по сравнению с одним пембролизумабом для адъювантного лечения меланома с высоким риском резекции продолжается.Исследование фазы 1 продолжается. Компания оценивает влияние проблем, связанных с COVID-19, которые приводят к задержкам в зачислении. Moderna разделяет мировые коммерческие права на мРНК-4157 с Merck.

• Вакцина KRAS (мРНК-5671 или V941): Открытое многоцентровое исследование фазы 1 для оценки безопасности и переносимости мРНК-5671 как в виде монотерапии, так и в комбинации с пембролизумабом, под руководством Merck, продолжается. Moderna разделяет мировые коммерческие права на мРНК-5671 с Merck.

Внутриопухолевая иммуно-онкология : Эти программы направлены на стимулирование противораковых Т-клеточных ответов путем инъекции препаратов мРНК непосредственно в опухоли.

• OX40L (мРНК-2416): Фаза 1/2 исследования мРНК-2416 отдельно и в комбинации с дурвалумабом (IMFINZI ^® ) продолжается. Компания оценивает влияние проблем, связанных с COVID-19, которые приводят к задержкам в зачислении. Moderna владеет коммерческими правами на мРНК-2416 во всем мире.

• Презентация примечания: Данные из группы монотерапии фазы 1/2 исследования OX40L (мРНК-2416) были представлены на виртуальном ежегодном совещании AACR, что показывает, что мРНК-2416 хорошо переносится при всех уровнях доз, изученных с о большинстве нежелательных явлений сообщалось как о степени 1 и 2; о нежелательных явлениях 3 степени не сообщалось. Наилучшим общим наблюдаемым ответом было стабильное заболевание у 14 из 39 пациентов, у 6 из которых было стабильное заболевание в течение> 14 недель.Пациенты, получавшие монотерапию мРНК-2416, показали повышенную экспрессию белка OX40L, повышенную регуляцию уровней PD-L1 и свидетельства повышенной провоспалительной активности, демонстрируя доказательство механизма и поддерживающее оценку внутриопухолевой мРНК-2416 с ингибитором анти-PD-L1 дурвалумабом в солидные опухоли, которые продолжаются в Части B этого исследования с упором на распространенную карциному яичников.

• OX40L / IL-23 / IL-36γ (Triplet) (mRNA-2752): Испытание фазы 1 по оценке мРНК-2752 в качестве единственного агента и в комбинации с дурвалумабом у пациентов с запущенными злокачественными опухолями солидных опухолей и лимфомой продолжается.mRNA-2752 – это иммуноонкологическая терапия с использованием мРНК, которая кодирует новую комбинацию трех иммуномодуляторов. Компания оценивает влияние проблем, связанных с COVID-19, которые приводят к задержкам в зачислении. Moderna владеет коммерческими правами на мРНК-2752 во всем мире.

• IL-12 (MEDI1191): Открытое многоцентровое исследование фазы 1 внутриопухолевых инъекций одного MEDI1191 и в комбинации с дурвалумабом у пациентов с прогрессирующими солидными опухолями под руководством AstraZeneca продолжается.MEDI1191 представляет собой мРНК, кодирующую IL-12, мощный иммуномодулирующий цитокин. Moderna разделяет мировые коммерческие права на MEDI1191 с AstraZeneca.

Localized Regenerative Therapeutics: Локальное производство белков может быть использовано в качестве регенеративного лекарства для поврежденных тканей.

• VEGF-A (AZD8601): Исследование фазы 2a AZD8601 для VEGF-A при ишемической болезни сердца у пациентов, перенесших операцию шунтирования коронарной артерии (АКШ) с умеренно нарушенной систолической функцией, под руководством AstraZeneca, продолжается в одном месте.Moderna передала AstraZeneca коммерческие права на AZD8601 во всем мире.

Системные внутриклеточные терапевтические средства: Эти программы направлены на доставку мРНК в клетки в органах-мишенях в качестве терапевтического подхода к заболеваниям, вызванным отсутствием или дефектом белка.

• Метилмалоновая ацидемия (ММА) (мРНК-3704): Из-за пандемии COVID-19 Moderna ранее решила приостановить регистрацию и инициировать новый сайт для своего исследования мРНК-3704 фазы 1/2 для обеспечения безопасности эти педиатрические пациенты и их опекуны.На сегодняшний день ни одному пациенту не вводили дозу. Во время паузы Компания вносит изменения, которые, по ее мнению, в конечном итоге помогут ускорить клинические разработки. мРНК-3704 использует тот же состав LNP, что и мРНК-1944. Moderna владеет коммерческими правами на мРНК-3704 во всем мире.

• Пропионовая ацидемия (PA) (мРНК-3927): Из-за пандемии COVID-19, Moderna ранее решила приостановить новый набор и инициировать новый сайт для своего исследования мРНК-3927 фазы 1/2, чтобы обеспечить безопасность эти педиатрические пациенты и их опекуны.На сегодняшний день ни одному пациенту не вводили дозу. Во время паузы Компания вносит изменения, которые, по ее мнению, в конечном итоге помогут ускорить клинические разработки. мРНК-3927 использует тот же состав LNP, что и мРНК-1944. Moderna владеет коммерческими правами на мРНК-3927 во всем мире.

• Исследование естественной истории MMA и PA (MaP): Это глобальное многоцентровое неинтервенционное исследование для пациентов с подтвержденным диагнозом MMA из-за дефицита MUT или PA и предназначено для выявления и сопоставления клинических и биомаркерных конечных точек для эти расстройства.Набор в исследование завершен.

• Фенилкетонурия (ФКУ) (мРНК-3283): Люди с ФКУ имеют дефицит фенилаланингидроксилазы (ПАГ), что приводит к снижению или полной неспособности метаболизировать незаменимую аминокислоту фенилаланин в тирозин. мРНК-3283 кодирует человеческую PAH для восстановления недостаточной или дефектной активности внутриклеточных ферментов у пациентов с PKU. мРНК-3283 находится в стадии доклинической разработки. Moderna владеет коммерческими правами на мРНК-3283 во всем мире.

• Болезнь накопления гликогена типа 1a (GSD1a) (мРНК-3745): Люди с GSD1a имеют дефицит глюкозо-6-фосфатазы, что приводит к патологическому дисбалансу глюкозы в крови. мРНК-3745 – это мРНК, вводимая внутривенно, кодирующая человеческий фермент G6Pase, предназначенная для восстановления недостаточной или дефектной активности внутриклеточного фермента у пациентов с GSD1a. мРНК-3745 находится в стадии доклинической разработки. Moderna владеет коммерческими правами на мРНК-3745 во всем мире.

Информацию о каждом кандидате на разработку в трубопроводе Moderna, в том числе о тех, которые обсуждаются в этом пресс-релизе, можно найти на странице по связям с инвесторами на ее веб-сайте: инвесторы.modernatx.com.

Research Update

• Сотрудничество по исследованию кистозного фиброза Vertex: В июле 2016 года Moderna и Vertex объявили об эксклюзивном сотрудничестве в области исследований и лицензионном соглашении, направленном на открытие и разработку терапевтических средств на основе мРНК для лечения CF. В июле 2019 года Vertex решила продлить первоначальный период исследования на шесть месяцев. На основе многообещающей доклинической работы на сегодняшний день, в марте 2020 года Vertex продлила это сотрудничество до августа 2021 года с вариантами дальнейшего расширения в зависимости от будущего прогресса.Доставка мРНК в легкие представляет собой потенциальный новый путь введения для Moderna.

Обновления управления

• Главный финансовый директор Moderna, доктор медицины Лоренс Ким, покинет компанию в августе после шести лет службы. Компания наняла Рассела Рейнольдса для найма нового финансового директора с публичной компанией, глобальным и коммерческим опытом, поскольку Компания расширяет масштабы, чтобы подать несколько заявок на лицензию на биологические препараты (BLA) в течение следующих нескольких лет с первым потенциальным запуском компании для своего SARS- Вакцина против CoV-2 – уже в 2021 году.

  «Я хотел бы поблагодарить Лоренса за его огромное влияние на успех Moderna за последние шесть лет. Лоренс принес уникальные навыки с медицинским образованием и опытом работы на финансовых рынках, что помогло нам построить нашу финансовую основу. Его руководство и вклад были жизненно важны для того, чтобы помочь Moderna достичь того, чего мы достигли сегодня. Мне очень понравилось, что он стал моим партнером, и я желаю ему всего наилучшего на пути к следующему этапу своей успешной карьеры », – сказал Стефан Бансел.

• Шарбель Хабер, М.P.H., Ph.D. присоединился к Moderna 21 апреля в качестве старшего вице-президента по регуляторным вопросам, перейдя в компанию Biogen, где с 2017 года занимал должность вице-президента по глобальной безопасности и регуляторным наукам. До Biogen д-р Хабер возглавлял отдел глобальных регуляторных вопросов – иммунологии и неврологии в EMD Serono, Inc. .Д-р. Хабер обладает значительным глобальным опытом в области регулирования и руководил многочисленными успешными разработками в области регулирования и регистрацией лекарств для различных форм и областей заболеваний.

• Жаклин Миллер, М.D., FAAP присоединится к Moderna 11 мая в качестве старшего вице-президента по развитию инфекционных заболеваний. Доктор Миллер пришла в компанию из GlaxoSmithKline, где она занимала различные руководящие должности с 2005 года. Совсем недавно доктор Миллер была вице-президентом и руководителем отдела клинических исследований и разработок и эпидемиологии, где она сначала создала и возглавила группы клинических и эпидемиологических исследований. Центр исследований и разработок вакцин GSK в США

• Патрик Бергштедт присоединится к Moderna 1 июня в качестве старшего вице-президента по коммерческим вакцинам.До Moderna г-н Бергштедт занимал различные прогрессивные руководящие должности в группах по инфекционным заболеваниям и глобальному здоровью человека в Merck & Co, Inc. с 2001 года. В последнее время г-н Бергштедт занимал должность руководителя отдела глобального маркетинга и коммерческих операций: вакцины в Merck, где он руководил глобальными инициативами с упором на рост доходов и расширение доступа, а также сыграл ключевую роль в трансформации бизнеса по производству вакцин.

  «Мы рады приветствовать этих трех новых руководителей высшего звена, которые обладают обширным опытом клинических разработок, нормативно-правового регулирования и коммерческой деятельности, поскольку мы начинаем развиваться в сторону поздних стадий разработки и коммерциализации», – сказал Стефан Бансел.

Корпоративные обновления

• 14 апреля 2020 года Компания провела свой первый День вакцин.

Финансовое руководство

• Компания может инвестировать до 2,4 миллиарда долларов, включая денежные средства и инвестиции в размере 1,7 миллиарда долларов и до 0,7 миллиарда долларов в виде потенциально доступных грантов и премий.
• Компания ожидает, что в 2020 году чистые денежные средства, использованные в операционной деятельности и на приобретение основных средств, составят около 500 миллионов долларов США.
• В то время как Компания ожидает понести значительные расходы в этом году в связи с присуждением награды BARDA за разработку mRNA-1273 для лицензирования FDA и расширения производственного процесса, Компания ожидает в целом близкого соответствия затрат и возмещения тех расходов, которые покрываются за счет награда BARDA.

Даты основных мероприятий для инвесторов и аналитиков на 2020 год

• День науки – 2 июня (виртуально)
• День НИОКР – 17 сентября

Финансовые результаты за 1 квартал 2020 года (неаудированные)

• Денежная позиция: Денежные средства, их эквиваленты и инвестиции на 31 марта 2020 г. и 31 декабря 2019 г. составляли 1 доллар США.7 миллиардов и 1,3 миллиарда долларов соответственно.

• Чистые денежные средства, использованные в операционной деятельности: Чистые денежные средства, использованные в операционной деятельности, составили 106,2 млн долларов США за три месяца, закончившихся 31 марта 2020 года, по сравнению со 144,3 млн долларов США за три месяца, закончившихся 31 марта 2019 года. Чистые денежные средства, использованные в операционной деятельности, включают 22,0 млн долларов США. за три месяца, закончившихся 31 марта 2019 г., в рамках лицензионных платежей компании Cellscript, LLC и ее дочерней компании, mRNA RiboTherapeutics, Inc., для сублицензирования определенных патентных прав.После первого квартала 2019 года Компания больше не имеет обязательств по выплате лицензий перед Cellscript и его аффилированным лицом.

• Денежные средства, использованные для покупки основных средств: Денежные средства, использованные для покупки основных средств, составили 6,2 млн долларов США за три месяца, закончившихся 31 марта 2020 года, по сравнению с 7,6 млн долларов США за три месяца, закончившихся 31 марта 2019 года.

• Выручка: Общая выручка за три месяца, закончившихся 31 марта 2020 г., составила 8,4 млн долларов США по сравнению с 16 долларами США.0 миллионов за три месяца, закончившихся 31 марта 2019 года. Общее снижение выручки в 2020 году в основном связано с кумулятивными корректировками выручки в связи с изменениями расчетных затрат по нашим будущим обязательствам по исполнению в соответствии с соглашениями о сотрудничестве с Merck и AstraZeneca, а также уменьшение выручки от Merck, главным образом вызванное сроками амортизации отложенного дохода в связи с выполнением обязательств Компании по исполнению.

• Затраты на исследования и разработки: Затраты на исследования и разработки составили 115 долларов.1 миллион за три месяца, закончившихся 31 марта 2020 г., по сравнению со 130,4 млн. Долл. США за три месяца, закончившихся 31 марта 2019 г. Снижение в основном связано с сокращением лабораторных принадлежностей и материалов, затрат на клинические испытания и производство, консультационных и сторонних услуг, частично компенсируется увеличением расходов, связанных с персоналом, износом и амортизацией, а также компенсацией на основе запасов.

• Общие и административные расходы: Общие и административные расходы составили 24 доллара.1 миллион за три месяца, закончившихся 31 марта 2020 г., по сравнению с 27,3 млн. Долл. США за три месяца, закончившихся 31 марта 2019 г. Снижение произошло в основном за счет снижения затрат на юридические услуги, консультационные и сторонние услуги.

• Чистый убыток: Чистый убыток составил 124,2 млн долларов США за три месяца, закончившихся 31 марта 2020 года, по сравнению со 132,6 млн долларов США за три месяца, закончившихся 31 марта 2019 года.

Информация для звонков инвесторам и интернет-трансляций

Moderna проведет прямую конференц-связь и веб-трансляцию в 8:00.м. Восточное время в четверг, 7 мая 2020 г. Чтобы получить доступ к конференц-связи в реальном времени, наберите 866-922-5184 (внутренний) или 409-937-8950 (международный) и обратитесь к идентификатору конференции 6698719. Также будет проводиться веб-трансляция разговора. доступны в разделе «События и презентации» в разделе для инвесторов на веб-сайте Moderna по адресу invest.modernatx.com. Повтор веб-трансляции будет заархивирован на веб-сайте Moderna в течение одного года после презентации.

О компании Moderna

Moderna продвигает науку о матричной РНК (мРНК), чтобы создать новый класс трансформирующих лекарств для пациентов.Лекарства на основе мРНК предназначены для того, чтобы заставлять клетки организма производить внутриклеточные, мембранные или секретируемые белки, которые могут иметь терапевтический или профилактический эффект и могут лечить широкий спектр заболеваний. Платформа Moderna основана на постоянном прогрессе в области фундаментальной и прикладной науки о мРНК, технологии доставки и производства, что дает Компании возможность параллельно преследовать надежный поток новых кандидатов на разработку. Moderna разрабатывает терапевтические препараты и вакцины для инфекционных заболеваний, иммуноонкологии, редких заболеваний, сердечно-сосудистых заболеваний, а также аутоиммунных и воспалительных заболеваний независимо и в сотрудничестве со стратегическими партнерами.

Компания Moderna со штаб-квартирой в Кембридже, штат Массачусетс, в настоящее время имеет стратегические альянсы по программам развития с AstraZeneca PLC и Merck & Co., Inc., а также с Агентством перспективных исследовательских проектов в области обороны (DARPA), агентством Министерства обороны США; Управление передовых биомедицинских исследований и разработок (BARDA), подразделение Офиса помощника секретаря по вопросам готовности и реагирования (ASPR) в Министерстве здравоохранения и социальных служб США (HHS) и Коалиция за инновации в обеспечении готовности к эпидемиям (CEPI).Moderna была названа ведущим работодателем в области биофармацевтики по версии журнала Science за последние пять лет. Чтобы узнать больше, посетите www.modernatx.com.

Заявления прогнозного характера

Этот пресс-релиз содержит прогнозные заявления по смыслу Закона о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам 1995 года с поправками, включая, помимо прочего, заявления, касающиеся: влияния пандемии SARS-CoV-2 на клинические испытания и деятельность Компании. , включая мРНК-1653, мРНК-3704, мРНК-3927, мРНК-3630 и мРНК-1944; статус, сроки и результаты исследования мРНК-1273 Фазы 1, проводимого Национальным институтом здравоохранения; сроки и предлагаемый дизайн для запланированной фазы 2 исследования мРНК-1273; следующие шаги, включая план исследования фазы 3 и его сроки, а также окончательный коммерческий план мРНК-1273; возможность масштабирования дозирующей способности для мРНК-1273; размер потенциальной рыночной возможности для мРНК-1273; сроки и результаты исследования подтверждения дозы мРНК-1647 фазы 2; сроки и дизайн фазы 3 исследования мРНК-1647; намерение компании создать комбинированную терапию с использованием мРНК-1345 и мРНК-1653 против RSV, hMPV и PIV3; сроки и статус исследования мРНК-6231 фазы 1 на здоровых добровольцах; продолжающийся успех расширенного стратегического сотрудничества с Vertex; вероятность успеха вакцин Компании по отдельности и в виде портфеля; а также способность Компании ускорить сроки исследований и разработок для любого отдельного продукта или платформы в целом.В некоторых случаях прогнозные заявления могут быть идентифицированы с помощью таких терминов, как «будет», «может», «должен», «ожидает», «намеревается», «планирует», «стремится», «предполагает», «полагает,». «Оценки», «прогноз», «потенциал», «продолжение» или отрицательные значения этих терминов или другой сопоставимой терминологии, хотя не все прогнозные заявления содержат эти слова. Прогнозные заявления в этом пресс-релизе не являются ни обещаниями, ни гарантиями, и вам не следует чрезмерно полагаться на эти прогнозные заявления, поскольку они связаны с известными и неизвестными рисками, неопределенностями и другими факторами, многие из которых находятся вне контроля Moderna и что может привести к тому, что фактические результаты будут существенно отличаться от тех, которые выражены или подразумеваются в этих прогнозных заявлениях.Эти риски, неопределенности и другие факторы включают, среди прочего: будут ли промежуточные результаты фазы 1 для мРНК-1893 предсказывать результаты исследования и любые будущие клинические исследования для мРНК-1893 или других кандидатов на разработку; будут ли промежуточные результаты фазы 1 для мРНК-1944 предсказывать любые будущие клинические исследования мРНК-1944 или других кандидатов на разработку с тем же составом LNP, включая мРНК-3704 и мРНК-3927; доклиническая и клиническая разработка является длительной и неопределенной, особенно для нового класса лекарств, таких как мРНК, и поэтому наши доклинические программы или кандидаты на разработку могут быть отложены, прекращены или могут никогда не продвинуться в клинику или в клинике; ни один коммерческий продукт, использующий технологию мРНК, не был одобрен и может никогда не быть одобрен; Разработка лекарств с мРНК сопряжена со значительными клиническими разработками и нормативными рисками из-за новизны и беспрецедентности этого нового класса лекарств; несмотря на постоянное взаимодействие с FDA или другими регулирующими органами, FDA или другие регулирующие органы могут не соглашаться со стратегиями утверждения регулирующими органами Компании, компонентами наших документов, такими как дизайн клинических испытаний, поведение и методологии, или достаточность представленных данных ; тот факт, что технология быстрого реагирования, используемая Moderna, все еще разрабатывается и внедряется; тот факт, что безопасность и эффективность мРНК-1273 еще не установлены; потенциальные неблагоприятные воздействия из-за глобальной пандемии COVID-19, такие как задержки в проверке нормативных требований, перебои в производстве и цепочке поставок, неблагоприятное воздействие на системы здравоохранения и нарушение мировой экономики; и те риски и неопределенности, которые описаны под заголовком «Факторы риска» в последнем годовом отчете Moderna по форме 10-K, поданной в U.S. Комиссия по ценным бумагам и биржам (SEC) и в последующих документах, поданных Moderna в SEC, которые доступны на веб-сайте SEC по адресу www.sec.gov. За исключением случаев, предусмотренных законом, Moderna отказывается от каких-либо намерений или ответственности за обновление или пересмотр любых прогнозных заявлений, содержащихся в этом пресс-релизе, в случае появления новой информации, будущих событий или иным образом. Эти прогнозные заявления основаны на текущих ожиданиях Moderna и действительны только на дату составления настоящего документа.

См. Исходную версию на businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20200507005478/en/

Медиа : Коллин Хасси
Старший менеджер по корпоративным коммуникациям
203-470-5620
[email protected]

Дэн Бадвик
1AB
973-271-6085
[email protected]

Инвесторы: Лавина Талукдар
Руководитель по связям с инвесторами
617-209-5834
Лавина[email protected]

Источник: Moderna, Inc.

Moderna предоставляет обновленную информацию и отчеты о финансовых результатах за второй квартал 2019 года

Начато исследование фазы 2 персонализированной противораковой вакцины (мРНК-4157) с получением согласия первого пациента

Полное участие в исследовании вакцины против ЦМВ (мРНК-1647) фазы 1

Начались четыре новых исследования фазы 1, два в иммуноонкологии и два по инфекционным болезням

Vertex Pharmaceuticals расширила сотрудничество компаний в области исследований CF

Закончил квартал с 1 долларом.44 миллиарда денежных средств, их эквивалентов и инвестиций

КЕМБРИДЖ, Массачусетс – (БИЗНЕС-ПРОВОД) – август. 7 января 2019 г .– Moderna, Inc. (Nasdaq: MRNA), биотехнологическая компания, занимающаяся клиническими исследованиями, впервые разработавшая лекарственные средства и вакцины на основе матричной РНК (мРНК) для создания нового поколения трансформирующих лекарств для пациентов, сегодня представила финансовые результаты за второй квартал 2019 года. и предоставил бизнес-новости.

Сегодня объявлены новые обновления:

Инфекционные болезни

• Регистрация для участия в исследовании вакцины против ЦМВ фазы 1 (мРНК-1647) завершена
• Второй запланированный промежуточный анализ исследования вакцины hMPV и PIV3 фазы 1 (мРНК-1653) показал, что титры антител оставались выше исходного уровня при всех уровнях доз через семь месяцев
• Первому субъекту введена доза в исследовании Фазы 1 вакцины против RSV (мРНК-1172 или Merck V172)
• Первый субъект, получивший дозу вакцины против вируса Зика (мРНК-1893) фазы 1

Иммуноонкология

• Первый пациент согласился на участие в исследовании фазы 2 PCV (мРНК-4157) у пациентов с резецированной меланомой
• Первый пациент, получивший дозу в исследовании фазы 1 противораковой вакцины KRAS (мРНК-5671 или Merck V941)
• Первый пациент получил дозу в фазе 1 исследования мРНК, кодирующей IL12 (MEDI1191), введенной внутриопухолевым путем

Редкие заболевания

• Шесть из восьми субъектов, получивших дозу в третьей когорте (0.6 мг / кг) исследования антитела фазы 1 против вируса чикунгунья (мРНК-1944); состав липидных наночастиц (LNP), используемый для мРНК-1944, также используется в программе Moderna MMA
• Три клинических центра, активно участвующих в исследовании фазы 1/2 MMA (мРНК-3704)

Исследования

• Vertex Pharmaceuticals расширила сотрудничество компаний в области исследований муковисцидоза (CF)

«Со времени нашего последнего ежеквартального отчета наша персонализированная программа вакцины против рака с Merck перешла в Фазу 2, завершен набор в исследование фазы 1 цитомегаловирусной вакцины и начаты четыре новых Фазы 1 исследования в области иммуноонкологии и инфекционных заболеваний», – сказал Стефан. Бансел, главный исполнительный директор Moderna.«Мы довольны развитием наших программ и надеемся поделиться новыми клиническими данными в ближайшем будущем. Кроме того, мы очень рады, что Vertex расширила наше исследовательское сотрудничество на основе прогресса, достигнутого командами на сегодняшний день. Наш баланс остается сильным, и мы продолжаем направлять наш капитал на продвижение и расширение нашего конвейера разработки и создание потенциальных новых условий ».

Moderna в настоящее время имеет 21 кандидата на разработку мРНК в своем портфеле, 13 из которых находятся в клинических исследованиях.По всему миру Moderna в клинические исследования приняли участие более 1000 субъектов. Обновленную информацию о компании можно найти по адресу https://www.modernatx.com/pipeline. Moderna и соавторы опубликовали более 35 рецензируемых статей, в том числе 23 за последние 12 месяцев.

Сводка последних достижений по модальности

Профилактические вакцины: Moderna разрабатывает вакцины против вирусных заболеваний там, где есть неудовлетворенные медицинские потребности, включая комплексные вакцины с несколькими антигенами от распространенных заболеваний, а также вакцины против эпидемических и пандемических угроз для глобального общественного здравоохранения.

• Вакцина против респираторно-синцитиального вируса (RSV) (мРНК-1172 или V172): Первому субъекту вводили дозу в фазе 1 исследования мРНК-1172 под руководством Merck. мРНК-1172 показала повышенную эффективность в доклинических исследованиях по сравнению с первым кандидатом РСВ компании (мРНК-1777).
• Вакцина против цитомегаловируса (CMV) (мРНК-1647): Фаза 1 исследования мРНК-1647 была полностью зачислена с максимальной дозой 300 мкг. Это рандомизированное, слепое и плацебо-контролируемое исследование разработано для оценки безопасности и иммуногенности мРНК-1647, вакцины, кодирующей комплексы gB и пентамера CMV.ЦМВ – распространенный патоген для человека и основная причина врожденных дефектов.
• Вакцина против метапневмовируса человека (hMPV) и парагриппа типа 3 (PIV3) (мРНК-1653): Данные Topline второго запланированного промежуточного анализа продолжающегося рандомизированного, слепого, плацебо-контролируемого и дозиметрического исследования фазы 1 в здоровые взрослые показали, что титры сывороточных нейтрализующих антител к hMPV и PIV3 оставались выше исходного уровня в течение семи месяцев, а вакцина в целом хорошо переносилась. Данные первого промежуточного анализа исследования, анонсированного в феврале 2019 года, показали, что мРНК-1653 повышала титры антител через месяц после вакцинации при всех уровнях доз и в целом хорошо переносилась.Данные исследования будут представлены на выставке IDWeek 2-6 октября 2019 г. в Вашингтоне, округ Колумбия. и PIV3 в одном исследовании фазы 3. В соответствии с этим путем развития Moderna планирует начать Фазу 1b исследования мРНК-1653 у серопозитивных детей ясельного возраста в качестве следующего шага.
• Вакцина против вируса Зика (мРНК-1893): Первый субъект получил дозу в Фазе 1 исследования мРНК-1893.Этот кандидат на разработку разрабатывается в сотрудничестве с Управлением перспективных биомедицинских исследований и разработок США (BARDA) в офисе помощника секретаря по обеспечению готовности и реагированию Министерства здравоохранения и социальных служб США.
• Примечания к публикациям: В мае Moderna опубликовала свои клинические данные по вакцине Vaccine из двух исследований фазы 1, показывающие, что мРНК-вакцины против вирусов гриппа h20N8 и H7N9 хорошо переносятся и вызывают устойчивый иммунный ответ.В июле Moderna опубликовала доклинические данные в журнале Journal of Infectious Diseases , демонстрирующие способность мРНК-вакцин защищать мышей от врожденной инфекции вируса Зика.

Противораковые вакцины: Эти программы направлены на стимуляцию иммунной системы пациента антигенами, полученными в результате опухолеспецифических мутаций, чтобы иммунная система могла вызвать более эффективный противоопухолевый ответ.

• Персонализированные противораковые вакцины (PCV) (мРНК-4157, NCI-4650): Первый пациент получил согласие на участие в рандомизированном исследовании фазы 2 по изучению пембролизумаба Merck (KEYTRUDA ^® ) в сочетании с дозой мРНК 1 мг. -4157, по сравнению с одним пембролизумабом, для адъювантного лечения резектабельной меланомы высокого риска.Кроме того, протокол продолжающегося исследования фазы 1 был изменен, чтобы включить когорту из 17 пациентов, резистентных к ингибиторам PD-1.
• Вакцина KRAS (мРНК-5671 или V941): Первому пациенту была введена доза в открытом многоцентровом исследовании фазы 1 для оценки безопасности и переносимости мРНК-5671 как в виде монотерапии, так и в комбинации с пембролизумабом. В исследование, возглавляемое Merck, будут включены пациенты с мутантным KRAS распространенным или метастатическим немелкоклеточным раком легкого, колоректальным раком или аденокарциномой поджелудочной железы и централизованно подтвержденным лейкоцитарным антигеном человека (HLA) HLA-A * 1101 и / или HLA-C *. Экспрессия аллеля 0802.мРНК-5671 предназначена для генерации и представления четырех наиболее распространенных мутаций KRAS в качестве неоантигенов для иммунной системы. Эти четыре мутации составляют примерно 80-90 процентов мутаций KRAS по показаниям исследования.
• Примечания к презентациям: Moderna представила промежуточные данные своего продолжающегося исследования фазы 1 мРНК-4157 кандидата в ЦВС, демонстрирующие безопасность, переносимость и иммуногенность мРНК-4157 отдельно и в комбинации с пембролизумабом, на Американском обществе клинической онкологии 2019 г. ASCO) Ежегодное собрание.Кроме того, Национальный институт рака (NCI) также представил в ASCO данные фазы 1 исследования мРНК-4650 PCV в качестве монотерапии для пациентов с запущенным метастатическим раком. Программа NCI использует технологию мРНК Moderna, но использует другой процесс отбора неоантигенов и дизайн исследования, чем исследование мРНК-4157 фазы 1 Moderna.

Внутриопухолевая иммуноонкология : Эти программы направлены на стимулирование противораковых Т-клеточных ответов путем инъекции препаратов мРНК непосредственно в опухоли.

• OX40L (мРНК-2416): Продолжается дозирование на самых высоких уровнях (8 мг) в рамках открытого многоцентрового исследования фазы 1/2 с увеличением дозы и эффективности внутриопухолевых инъекций мРНК-2416 пациентам с запущенными злокачественными новообразованиями. Когорта расширения фазы 2 пациентов с прогрессирующей карциномой яичников готовится к включению в исследование; это будет включать комбинацию внутриопухолевой мРНК-2416 с дурвалумабом (IMFINZI ^® ).
• OX40L + IL23 + IL36γ (триплет) (мРНК-2752): Первому пациенту вводили дозу в комбинированной группе исследования мРНК-2752 фазы 1.В этом исследовании оценивается мРНК-2752 в качестве единственного агента и в комбинации с дурвалумабом у пациентов с доступными солидными опухолями и лимфомами. mRNA-2752 – это иммуноонкологическая терапия с использованием мРНК, которая кодирует новую комбинацию трех иммуномодуляторов.
• IL12 (MEDI1191): Первому пациенту вводили дозу монотерапии MEDI1191 в открытом многоцентровом исследовании фазы 1 внутриопухолевых инъекций одного MEDI1191 и в сочетании с ингибитором контрольных точек у пациентов с развитыми солидными опухолями, которое проводится под руководством пользователя AstraZeneca.MEDI1191 представляет собой мРНК, кодирующую IL12, мощный иммуномодулирующий цитокин.

Системно секретируемые терапевтические средства: В этом методе мРНК доставляется системно для создания белков, которые секретируются вне клетки с целью производства фармацевтически активных белков с терапевтическим действием в организме человека.

• Антитело против вируса чикунгунья (мРНК-1944): Шесть из восьми субъектов получали дозу в третьей когорте (0.6 мг / кг) исследования антител фазы 1 против вируса чикунгунья (мРНК-1944). В этом исследовании оценивается безопасность и переносимость возрастающих доз мРНК-1944 при внутривенной инфузии здоровым взрослым людям. мРНК-1944 – это первое моноклональное антитело, кодируемое мРНК, которое вводится человеку, и первый кандидат на разработку системного секретируемого терапевтического средства Moderna для начала клинических испытаний. Состав липидных наночастиц (LNP), используемый для мРНК-1944, также используется в программе Moderna MMA.
• Публикация примечания : В мае Moderna опубликовала доклинические данные в Science Immunology , показывающие, что мРНК, кодирующая антитело против вируса чикунгунья (мРНК-1944), хорошо переносится, приводит к линейной дозозависимой экспрессии белка и обеспечивает полную защиту у доклинических видов.

Системные внутриклеточные терапевтические средства: Эти программы направлены на доставку мРНК в клетки в органах-мишенях в качестве терапевтического подхода к заболеваниям, вызванным отсутствием или дефектом белка.

• Метилмалоновая ацидемия (ММА) (мРНК-3704): Три центра клинических испытаний открыты и активно набирают пациентов для открытого исследования фазы 1/2 с увеличением дозы, оценивающего мРНК-3704 для лечения ММА. Цели исследования – оценить безопасность и переносимость, оценить фармакодинамический ответ и охарактеризовать фармакокинетический профиль мРНК-3704. Moderna недавно обновила протокол исследования, чтобы расширить возрастную группу первой когорты для этого исследования, чтобы включить в него педиатрических пациентов (теперь в него входят пациенты от 8 лет и старше, изменение по сравнению с подростками в возрасте 12-18 лет.) Это первая программа Moderna по редким заболеваниям, которая перешла в стадию клинических испытаний.
• MMA и пропионовая ацидемия (PA) Natural History Study (MaP): По состоянию на 15 июля 2019 года в исследование был включен 71 пациент (35 MMA, 36 PA). Это глобальное многоцентровое неинтервенционное исследование для пациентов с подтвержденным диагнозом ММА из-за дефицита метилмалонил-КоА мутазы (MUT) или PA и предназначено для выявления и корреляции клинических и биомаркерных конечных точек для этих расстройств.
• Публикация примечания: В июле Moderna опубликовала доклинические данные в публикациях EBioMedicine, , Lancet , в которых показано, что терапия мРНК продемонстрировала долгосрочную эффективность и безопасность с дозозависимыми и воспроизводимыми ответами биомаркеров на мышиных моделях ММА. .

Информацию о каждом кандидате на застройку в портфеле Moderna, в том числе о кандидатах, обсуждаемых в этом пресс-релизе, можно найти на странице по связям с инвесторами на ее веб-сайте: https: // инвесторы.modernatx.com/.

Research Update

• Vertex CF, сотрудничество в области исследования: В июле 2016 года Moderna и Vertex объявили об эксклюзивном сотрудничестве в области исследований и лицензионном соглашении, направленном на открытие и разработку терапевтических препаратов на основе мРНК для лечения CF. На основании проведенных на сегодняшний день доклинических исследований Vertex расширил это сотрудничество до первого квартала 2020 года с возможностью дальнейшего расширения в зависимости от будущего прогресса. Доставка мРНК в легкие представляет собой потенциальный новый путь введения для Moderna.

Ежегодный день НИОКР

• Moderna проведет свой ежегодный День НИОКР в Нью-Йорке 12 сентября 2019 года.

Информация для звонков инвесторам и интернет-трансляций

Moderna проведет прямую конференц-связь и веб-трансляцию в 8:00 по восточноевропейскому времени в среду, 7 августа 2019 года. Чтобы получить доступ к прямой конференц-связи, наберите 866-922-5184 (внутренний) или 409-937-8950 (международный) и обратитесь к идентификатору конференции 4799277. Интернет-трансляция телеконференции также будет доступна в разделе «События и презентации» в разделе для инвесторов на веб-сайте Moderna по адресу https: // Investors.modernatx.com/. Архивная веб-трансляция будет доступна на веб-сайте Moderna примерно через два часа после конференц-звонка и будет доступна в течение 30 дней после звонка.

Финансовые результаты за II квартал 2019 года

• Денежные средства: Денежные средства, их эквиваленты и инвестиции на 30 июня 2019 г. и 31 декабря 2018 г. составляли 1,44 млрд долларов США и 1,69 млрд долларов США, соответственно.
• Чистые денежные средства, использованные в операционной деятельности: Чистые денежные средства, использованные в операционной деятельности, составили 256 долларов США.1 млн долларов США за шесть месяцев, закончившихся 30 июня 2019 г., по сравнению с 159,6 млн долларов США за шесть месяцев, закончившихся 30 июня 2018 г. Чистые денежные средства, использованные в операционной деятельности, включают 22,0 млн долларов США и 25,0 млн долларов США за шесть месяцев, закончившихся 30 июня 2019 и 2018 гг., Соответственно лицензионных платежей компании Cellscript, LLC и ее дочерней компании, mRNA RiboTherapeutics, Inc., для сублицензирования определенных патентных прав. После первого квартала 2019 года у нас больше нет обязательств по выплате лицензий перед Cellscript и его аффилированным лицом.
• Денежные средства, использованные для покупки основных средств: Денежные средства, использованные для покупки основных средств, составили 18,2 млн долларов США за шесть месяцев, закончившихся 30 июня 2019 г., по сравнению с 66,0 млн долларов США за шесть месяцев, закончившихся 30 июня 2018 г.
• Выручка: Общая выручка составила 13,1 млн долларов США за три месяца, закончившихся 30 июня 2019 г., по сравнению с 28,9 млн долларов США за три месяца, закончившихся 30 июня 2018 г. Общая выручка составила 29,1 млн долларов США за шесть месяцев, закончившихся 30 июня 2019 г., по сравнению с 57 долларами США. .9 миллионов за шесть месяцев, закончившихся 30 июня 2018 г. 1 января 2019 г. мы приняли раздел 606 Кодификации стандартов бухгалтерского учета (ASC) «Выручка по договорам с покупателями» (ASC 606), используя модифицированный метод ретроспективного перехода, применяемый к тем договорам, которые не были завершены по состоянию на 1 января 2019 года. Общее снижение доходов в 2019 году произошло из-за снижения доходов от совместной работы во всех наших стратегических альянсах, в частности, AstraZeneca и Merck, в основном из-за того, что мы приняли ASC 606.Общая выручка в соответствии с предыдущим стандартом признания выручки составила бы 16,9 млн долларов США и 55,5 млн долларов США за три месяца и шесть месяцев, закончившихся 30 июня 2019 года, соответственно.
• Расходы на исследования и разработки: Расходы на исследования и разработки составили 128,5 млн долларов США за три месяца, закончившихся 30 июня 2019 г., по сравнению со 104,5 млн долларов США за три месяца, закончившихся 30 июня 2018 г. Увеличение в основном связано с увеличением расходов, связанных с персоналом включая компенсацию, основанную на складских запасах, увеличение лабораторных принадлежностей и материалов, а также увеличение затрат на клинические испытания и производство.Расходы на исследования и разработки составили 259,1 млн долларов США за шесть месяцев, закончившихся 30 июня 2019 года, по сравнению с 194,6 млн долларов США за шесть месяцев, закончившихся 30 июня 2018 года. Увеличение в основном связано с увеличением расходов на персонал, включая компенсацию на основе акций, увеличение в затратах на клинические испытания и производство, увеличении лабораторных принадлежностей и материалов, а также в увеличении консультационных и внешних услуг.
• Общие и административные расходы: Общие и административные расходы составили 28 долларов США.5 миллионов долларов США за три месяца, закончившихся 30 июня 2019 года, по сравнению с 21,4 миллиона долларов США за три месяца, закончившихся 30 июня 2018 года. Увеличение произошло в основном за счет увеличения расходов на персонал, включая компенсацию, основанную на акциях, а также увеличения консультационных и внешних Сервисы. Общие и административные расходы составили 55,8 млн долларов США за шесть месяцев, закончившихся 30 июня 2019 г., по сравнению с 37,7 млн ​​долларов США за шесть месяцев, закончившихся 30 июня 2018 г. Это увеличение в основном связано с дополнительными расходами на деятельность в качестве публичной компании, включая увеличение в затратах, связанных с персоналом, и компенсациях, основанных на запасах, увеличении консультационных и внешних услуг, а также увеличении затрат на информационные технологии, оборудование и страхование.
• Чистый убыток: Чистый убыток составил 135,1 млн долларов США за три месяца, закончившихся 30 июня 2019 г., по сравнению с 90,6 млн долларов США за три месяца, закончившихся 30 июня 2018 г. Чистый убыток составил 267,7 млн ​​долларов США за шесть месяцев, закончившихся 30 июня 2019 г., по сравнению с 163,0 млн долларов США за шесть месяцев, закончившихся 30 июня 2018 г.

Ожидаемая кассовая позиция на 2019 год

• Moderna подтвердила, что ожидает, что денежные средства, их эквиваленты и инвестиции на 31 декабря 2019 года будут в диапазоне 1 доллар США.От 15 миллиардов до 1,20 миллиарда долларов.

О компании Moderna

Moderna продвигает науку о матричной РНК (мРНК) для создания нового класса трансформирующих лекарств для пациентов. Лекарства на основе мРНК предназначены для того, чтобы заставлять клетки организма производить внутриклеточные, мембранные или секретируемые белки, которые могут иметь терапевтический или профилактический эффект и могут лечить широкий спектр заболеваний. Платформа компании основана на постоянных достижениях в области фундаментальных и прикладных исследований мРНК, технологий доставки и производства, что дает Moderna возможность параллельно вести надежный поток новых кандидатов на разработку.Moderna разрабатывает терапевтические препараты и вакцины от инфекционных заболеваний, иммуноонкологии, редких заболеваний и сердечно-сосудистых заболеваний независимо и в сотрудничестве со стратегическими партнерами.

Со штаб-квартирой в Кембридже, штат Массачусетс, Moderna в настоящее время имеет стратегические альянсы для программ развития с AstraZeneca, Plc. и Merck, Inc., а также Агентство перспективных оборонных исследовательских проектов (DARPA), агентство Министерства обороны США, и Управление перспективных биомедицинских исследований и разработок (BARDA), подразделение канцелярии помощника секретаря по Готовность и ответ (ASPR) в U.S. Департамент здравоохранения и социальных служб (HHS). Moderna входит в десятку лучших работодателей в биофармацевтической отрасли Science. Чтобы узнать больше, посетите www.modernatx.com.

Заявление о перспективах

Этот пресс-релиз содержит заявления прогнозного характера по смыслу Закона о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам 1995 г. с поправками, включая, помимо прочего, заявления, касающиеся: обмена новыми клиническими данными в ближайшем будущем; продвижение и расширение линейки разработок Moderna и создание потенциальных новых условий; ожидаемое начало клинических исследований Moderna, включая исследование фазы 1b мРНК-1653 у серопозитивных детей ясельного возраста и исследование фазы 2 расширения мРНК-2416 у пациентов с запущенной карциномой яичников; будет ли мРНК-5671 генерировать и представлять неоантигены KRAS из четырех наиболее распространенных мутаций KRAS; а также ожидаемые денежные средства, эквиваленты денежных средств и инвестиции Компании на 31 декабря 2019 г.В некоторых случаях прогнозные заявления могут быть идентифицированы с помощью таких терминов, как «будет», «может», «должен», «ожидает», «намеревается», «планирует», «стремится», «предполагает», «полагает,». «Оценки», «прогноз», «потенциал», «продолжение» или отрицательные значения этих терминов или другой сопоставимой терминологии, хотя не все прогнозные заявления содержат эти слова. Прогнозные заявления в этом пресс-релизе не являются ни обещаниями, ни гарантиями, и вам не следует чрезмерно полагаться на эти прогнозные заявления, поскольку они связаны с известными и неизвестными рисками, неопределенностями и другими факторами, многие из которых находятся вне контроля Moderna и что может привести к тому, что фактические результаты будут существенно отличаться от тех, которые выражены или подразумеваются в этих прогнозных заявлениях.Эти риски, неопределенности и другие факторы включают, среди прочего: доклинические и клинические разработки длительны и неопределенны, особенно для нового класса лекарств, таких как мРНК, и поэтому наши доклинические программы или кандидаты на разработку могут быть отложены, прекращены или могут никогда не быть заранее в клинику или в клинике; ни один препарат с мРНК не был одобрен в этом новом потенциальном классе лекарств и, возможно, никогда не будет одобрен; Разработка лекарств с мРНК сопряжена со значительными клиническими разработками и нормативными рисками из-за новизны и беспрецедентности этого нового класса лекарств; несмотря на постоянное взаимодействие с FDA или другими регулирующими органами, FDA или другие регулирующие органы могут не соглашаться с нашими стратегиями утверждения регулирующими органами, компонентами наших документов или документов, такими как дизайн клинических испытаний, поведение и методологии, или достаточность представленных данных ; и те риски и неопределенности, которые описаны под заголовком «Факторы риска» в последнем годовом отчете Moderna по форме 10-K, поданной в U.S. Комиссия по ценным бумагам и биржам (SEC) и в последующих документах, поданных Moderna в SEC, которые доступны на веб-сайте SEC по адресу www.sec.gov. За исключением случаев, предусмотренных законом, Moderna отказывается от каких-либо намерений или ответственности за обновление или пересмотр любых прогнозных заявлений, содержащихся в этом пресс-релизе, в случае появления новой информации, будущих событий или иным образом. Эти прогнозные заявления основаны на текущих ожиданиях Moderna и действительны только на дату составления настоящего документа.

KEYTRUDA – зарегистрированная торговая марка Merck Sharp & Dohme Corp., дочерней компании Merck & Co., Inc. IMFINZI – зарегистрированная торговая марка AstraZeneca AB.

Посмотреть исходную версию на businesswire.